Фонд «Круг добра» ответил на вопросы СМИ по поводу повторной терапии СМА у Михаила Бахтина из Екатеринбурга

За комментарием в Фонд обратилось агентство РИА Новости.

Известно, что родители Михаила Бахтина ещё до создания Фонда «Круг добра» провели сбор средств на препарат однократного введения Золгенсма, ребёнок получил дорогостоящую генозаместительную терапию в начале 2021 года. Сегодня родители добиваются оплаты за счет регионального бюджета Свердловской области дополнительной «повторной» или так называемой тандемной терапии СМА ещё одним препаратом.

Тандемная терапия – прием препарата Эврисди (рисдиплам) или введение препарата Спинраза (нусинерсен) после инфузии Золгенсма (онасемноген абепарвовек).

В Фонд «Круг добра» заявка на обеспечение Михаила Бахтина не поступала, так как тандемная терапия по-прежнему имеет статус экспериментальной. В настоящий момент данных о проведенных международных или российских клинических исследованиях эффективности тандемной терапии нет, оплачивать такую терапию Фонд не имеет права.

При создании Фонда «Круг добра» в основу его деятельности был заложен принцип: средства Фонда могут быть израсходованы только на лекарственные препараты и методы лечения, эффективность и безопасность которых доказаны клиническими исследованиями и подтверждены публикациями в научной медицинской литературе. Это условие обозначено в Постановлении Правительства №769, определяющем Правила работы Фонда «Круг добра».

Логика проста: народный бюджет должен использоваться только на проверенные методы лечения, а экспериментальные методы во всем мире проверяются за счет фармпроизводителей. Фонд не может оплачивать такие эксперименты за счет российских налогоплательщиков.

Все решения в отношении лекарственных препаратов или категорий детей, нуждающихся в помощи Фонда «Круг добра», принимает Экспертный совет, состоящий из лучших экспертов по редким заболеваниям, в том числе СМА. Экспертный совет утвердил, что «после лечения лекарственным препаратом онасемноген абепарвовек другое патогенетическое лечение не назначается».

Как известно, Фонд обеспечивает всех российских детей со СМА по назначению врачей одним из трёх существующих препаратов от СМА. У «Круга добра» с 2021 года – 1272 подопечных со СМА, в том числе, препарат однократного введения Золгенсма назначен и закуплен для более чем 170 детей на сумму около 18 млрд. рублей. На обеспечение детей со СМА направляется почти половина средств Фонда. Но Фонд не может оплачиватьэкспериментальную тандемную терапию, эффективность которой не подтверждена клиническими исследованиями. 

Добавим, что Золгенсма – очень непростой и сравнительно новый препарат, исследования по его долгосрочному влиянию на организм ребенка продолжаются. По данным производителя, эффект после проведенной терапии Золгенсма сохраняется в течение длительного времени (уже более 7 лет с момента введения первым пациентам). В утвержденной Минзравоминструкции производителя к лекарственному препарату Золгенсма указано в п 4.5: «Опыт применения препарата в сочетании с другими препаратами для лечения СМА ограничен». В утвержденных Минздравом клинических рекомендациях по лечению спинальной мышечной атрофии (СМА) тандемная терапия не предусмотрена.

Кроме того, опубликованы данные о возможном токсическом действии долгосрочной гиперэкспрессии белка SMN, что может приводить к развитию нейродегенеративных процессов в центральной и периферической нервной системе.